La doctora Ana Bugallo, investigadora postdoctoral en el grupo TREAT del IDIS, llevará a cabo el proyecto ALADIMO (ALAgille DIseño y MOdelo en chip) , financiado por la Fundación Mutua Madrileña, para pacientes con síndrome de Alagille, una enfermedad genética rara que se manifiesta principalmente durante la infancia y que afecta, sobre todo, al hígado, aunque también puede producir alteraciones cardíacas, renales, oculares y vasculares.
El proyecto tiene como objetivo desarrollar un modelo innovador para estudiar la enfermedad. A partir de una pequeña muestra de sangre de pacientes con el síndrome se obtendrán células madre pluripotentes inducidas (hiPSC), que posteriormente se diferenciarán para generar organoides hepáticos, es decir, pequeñas estructuras tridimensionales que reproducen algunas de las características del hígado humano. Estos organoides reproducirán fielmente el funcionamiento del tejido hepático en la enfermedad y servirán como modelo para estudiar los mecanismos responsables de ésta, identificar biomarcadores relacionados con su evolución y analizar la respuesta a diferentes tratamientos en un entorno experimental altamente personalizado. “El proyecto ALADIMO incorpora tecnologías de vanguardia, como los organoides hepáticos y los sistemas organ-on-a-chip, que en los últimos años han adquirido un creciente protagonismo en la investigación biomédica internacional. En este contexto, el apoyo de la Fundación Mutua Madrileña resulta fundamental para impulsar proyectos como éste, que acercan estas tecnologías emergentes al estudio de enfermedades raras con importantes necesidades médicas no cubiertas”, explica la doctora Bugallo.
“Aunque se trata de un proyecto de investigación básica, sus resultados podrían contribuir a mejorar el manejo clínico del síndrome de Alagille en el futuro. La identificación de biomarcadores permitiría conocer mejor la evolución de la enfermedad y ayudar a identificar qué pacientes presentan un mayor riesgo de desarrollar complicaciones hepáticas”, ha concluido.